支付方该如何看待真实世界证据运用于罕见病？

药官能品生产、申领、审评、获批、上市后控管、报销，构成一个连续统一体。药官能品的最终消费者，是症状；症状用到药官能品，离不开支付方（payer），当有名病、支付方、现实生活确凿证据（real world evidence， RWE）这几个热点聚焦在一起时，收养药官能生产之前，有什么尝试的RWE用例？面对着什么样的冀望和十分困难，不妨看看对欧、宾夕法尼亚州家支付方的考察结果。三个热词：有名病、支付方、现实生活确凿证据Syneos Health最近定为一本书《现实生活商业价值：绕过支付方对有名病现实生活确凿证据的洞察》（Real World Value： Advancing Payer Understanding of RWE in Rare Disease）简报。根据Syneos Health的最最初简报，对于在设计、测试和评议有名病疗法之前使用理应用现实生活确凿证据RWE，尽管日渐受到注意，但支付方在做报销和药决定时，具体情况如何？Syneos Health以通讯考察的方式，考察宾夕法尼亚州、国家政府的支付方、药官能品开发新承租、控管研究成果专家，以及症状权益许多组织，研究成果了有关作用于和用到RWE的原因。简报表明，宾夕法尼亚州的的宾夕法尼亚州人，似乎对RWE有更多洞察。尽管55％的宾夕法尼亚州支付方对此，熟悉RWE条款，但他们对此，相关政府部门从未广泛用到相关术语。37%访谈的国家政府支付方，对此从未飞速发展RWE术语。此外，尽管60％的宾夕法尼亚州的宾夕法尼亚州人对此，RWE可以在现实具体情形透过有力可靠的数据集（robust data）；但只有42％的国家政府的宾夕法尼亚州人对此RWE反映了现实具体情况。访谈的所有宾夕法尼亚州支付方都指出，多种不同电子病历相互间，依赖于基本和前提。有约一半的的宾夕法尼亚州人对此，依赖于基本与前提，是使用RWE面对着的最大限制因素。相比之下，国家政府的宾夕法尼亚州人之前，只有34％指出，最大原因是依赖于基本。对RWE的接受程度，在多种不同的国家政府国家政府，差异很大。在意大利和西班牙，RWE可以影响国家政府技术性与地方技术性的支付方决策。但在德国，对于来自于精细化工官能承租的RWE的理论上，支付方对此质疑。该简报凸显，在支付方、控管政府部门和精细化工官能承租的注意重点方面，存在脱节。部分原因在于，在支付者的预算原因上，有名疾病前十名靠后。此外，访谈的宾夕法尼亚州支付方，大多将RWE视为在标签引入，或是上市后监督之前使用的理应用软件；相关的宾夕法尼亚州人并不指出，RWE与现实生活数据集（real world data）可用于确定最初新产品安同类型官能和理论上。Syneos Health主管执行官Alistair Macdonald先生在一份声明之前对此，相关研究成果表明，支付方愿意用到RWE，但是必需弥合RWE理论上和商业价值方面的基本知识两河，改善有名患病的药官能物可及官能。“来自于利益攸关方的反馈表明，支付方必需密切合作，结构合理的演练和标准制定，以便很难与其它的零售业利益攸关该系统前行。关键在于对话，现在终究其时”。 “尽管在有名病技术性，围绕RWE参加度，支付方与零售业和控管政府部门多种不同，但只要控管政府部门和零售业团体注意支付方的害怕，进一步加深洞察，就不会有任何障碍。”药官能品控管政府部门的看法现实具体情况却是，控管政府部门日渐倡导用到RWE。FDA已定为正式手册，阐明和说道了有关数据集源、数据集作用于、理论上、实用官能等的原因。FDA前任部长Scott Gottlieb外科医生，始终提倡RWE。近日，在《宾夕法尼亚州管理医疗杂志》（National Journal of Managed Care）许多组织的以症状为之前心的医疗护理人员（Oncology Care）会议上，Gottlieb外科医生指出，在药官能品备案之前运用RWE，将呈现更快的加快发展趋势。仅限于来自于电子病历和医疗保险业务索赔数据集的RWE，很难让控管政府部门“填补空白”。Gottlieb外科医生对此，当用于口碑有名病症或其它未竟医疗需求时，通过使用RWE，甚至可以去除严格随机化的建议。今年12同年，候任FDA部长的Gottlieb外科医生，在FDA定为的《FDA现实生活确凿证据计划书前提》PDF之前，深入总结了RWE。这份PDF，便是FDA将如何依据《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）规章，执行众议院指令。众议院授权FDA，对一个至少覆盖1千万名症状的数据集库，投入5000万美元；这仅仅，FDA必需确实用到这笔投入的合理官能。Gottlieb外科医生指出，对于RWE的运用来讲，这是一个似乎的关键人物，仅仅，FDA有应断定，如何用到这些仅仅数据集去说道控管原因。对于RWE，尽管FDA尚为不显然清楚，但Gottlieb外科医生对此，吉里替尼（）较最初的适理应症获批，就是基于目前被称为RWE的确凿证据。他对此，改变已经发生，当主办权方提交使用电子病历或保险业务索赔数据集的申领时，控管政府部门将负责将确凿证据结合到决策过程的分析方法。“大家拉起边上门，就会忽略发展趋势。”引起注意的收养药官能生产RWE尝试用例（数据集来源：药官能明康德内容团队制图）实用官能临床试验中（pragmatic trial）、单肩部研究成果、还原对照肩部试验中（synthetic trial）等创最初的研究成果分析方法，有望忽略生物药官能物研究成果，尤其是在有名病之前。欧美的药官能物开发新人员和控管政府部门，刚刚扩大这些研究成果模型的用到。这些研究成果模型，依赖于源于共存在历史上、登记册、症状病历，药，以及保险业务索赔数据集库等的RWE。面对着的十分困难然而，尽管研究成果在随之引入、绕过，但限于到有名病的市场准入基本上不多，即便是宾夕法尼亚州和国家政府的症状，也常常会遭遇到延迟和其它障碍。宾夕法尼亚州的支付方，基本上坚持建议几乎所有有名病适理应症已获批的化疗药官能物。而在国家政府，即便在一项突破官能化疗药官能品获批之后，草案是不是予以报销，有时候会必需数年时间。Syneos Health的考察结果表明，支付方在做报销和制定药集决策时，并从未显然交往或重视RWE。这样的考察结果，不太可能有助于解释有名患病和中产阶级面对着的一些重回障碍。考察%-，在限于有名病时，很多支付方不愿意接受基于RWE的陈述或卫生经济学者计算，主办权方在卷宗之前透过了这些陈述与计算。造成这种具体情况的部分原因，是因为这些支付方专注于癌症、糖尿病和心血管疾病等化疗技术性，这些化疗技术性的开销，占了药官能房和医疗预算的很大一部分。另一方面，即便支付方始终在自己的索赔数据集库之前使用RWE，支付方也有时候不会密切注意RWE的控管运用如何发展改变。结果造成，支付方的药官能房和化疗学委员会所遵循的内部系统设计，其发展改变轨迹，从未与RWE在药官能品控管运用方面的改变发展首部。访谈的大多数宾夕法尼亚州支付方，将诸如“RWD”和“RWE”之类的术语，与上市后监督监测，或是卫生经济学者供给研究成果（health economics outcomes research，HEOR）相关联；或者在某些具体情形，与标签引入申领提交相关联。这些支付方并不指出，RWE可以说道有关上市最初药官能安同类型官能和理论上的原因。尽管国家政府的支付方对RWE术语更为熟悉，但也明确指出了许多原因和疑虑。增加对RWE的理解两河精细化工官能承租很难做些什么，帮助增加交往上的落差？而且，精细化工官能零售业是不是有办法解决支付方对RWE的害怕，使得市场准入很难与研究成果创最初和控管改变保有该系统？ 通过采取举例来说两步，药官能品生产者不太可能可以增加对RWE的理解落差，并有助于改善有名病的症状和中产阶级的市场准入。明确RWE词汇表在Syneos Health的考察之前，支付方的答复显示，与RWE相互间，只是存在模糊的关联，几乎从未用到RWE的紧迫感。药官能品开发新者理应通过同类型零售业范围的努力，使RWE词汇基本，并使支付方熟悉其效用和优点。此外，FDA医疗经济学者信息（healthcare economic information， HCEI）手册，允许精细化工官能承租与支付方相互间，就RWE等主题，来进行更广泛的对话。为了充分利用这些最初机会，精细化工官能承租必需提高自己对HCEI手册的深入理解。改善观察官能临床试验中透明度依据RWE零售业建立联系工作组的规章，从事前瞻官能和回顾官能观察试验中的研究成果者，在来进行分析之前，理应在引起争议网站定为相关的引起争议网站，并确实如何确保结果与原始方案相符。研究成果者还理一定会为其他研究成果人员复制研究成果成果体现机会，并引起争议回理应、解决所明确指出的任何质疑。表述单肩部试验中之前用到的明确指出申领表在宾夕法尼亚州设计有名病化疗药官能物的单肩部流标临床成果时，关键在于用到在历史上对照肩部。理应明确表述在历史上对照肩部的资质标准，仅限于新产品明确指出申领与疾病，或有条件明确指出申领与医疗服务明确指出申领。明确指出申领管理政府部门不仅帮助获益数据集，还理一定会确实主办权人对症状权益团体的长期以来承诺。洞察引入用到计划书的优点通常具体情形，外科医生药给症状的药官能品，必需是在完毕临床试验中后，已经获取药官能品控管政府部门批准的药官能品。症状可以通过引入用到计划书（Expanded Access Program），或者通过所作所为官能用到，拿到药官能品用到权；限于的药官能品是所处1期、2期、3临床试验中之前，或者完毕3期临床试验中，但还从未获取FDA批准的药官能品。通过引入用到计划书、所作所为官能用到计划书，除了支持症状权益团体之外，还可以作用于支付方不太可能熟悉的纵向数据集。FDA最近定为的RWE手册，特别列举了一些实例，仅限于来自于数学公式评议，引入用到，或是其它具体做法的在历史上响理应率数据集构成的非典型RWE。对于绝大多数临床试验中主办权人，在开展临床试验中前，寻求药官能品控管政府部门的科学建议和支持，早已成为常态。在开发新系统设计的20世纪，也理一定会将这种密切合作精神，发扬光大到参加支付方的文艺活动之前。