Eiger是咖啡店致力于联合开发和商业化靶向制剂治制剂比较严重引人注目和超引人注目结核病症的生一物制小儿的公司。近来，该的公司月，已在销售市场问世Zokinvy（lonafarnib），该小儿于2020年11月末得到宾夕法尼亚州FDA许可，用于治制剂早衰症（Progeria，旧称：哈于大-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层酶病症（Progeroid Laminopathies，PL）病变，降低幸存者高风险。在临床试验里，Zokinvy治制剂将幸存者率降低了60%（p=0.0064），共存率延长2.5年。许多病变使用该小儿一物已有约10年。
值得一提的是，Zokinvy是世界第一个获批治制剂早衰症和早衰样核纤层酶病症（PL）的小儿一物。在许可的同时，FDA获颁给Eiger一张引人注目外科结核病症应初审开户（PRV），以奖励该的公司在早衰症教育领域做出的卓越。在11月末23日，Eiger月，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究课题慈善机构（PRF）的合作和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger高级顾问商务其职Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被证明能降低早衰症病变幸存者高风险的小儿一物。为了履行对病变的尽力，我们设立了Eiger OneCare， 这一教育中心原先，包括由从业者护理经理、外加研究者提供的新颖支持、为符合条件的病变提供的一同收费援助以及借以帮助寻求Zokinvy治制剂的病变的其他病变支持客户服务。”
在宾夕法尼亚州，大多数已确定的Zokinvy合格病变已通过Eiger的世界扩充符合要求原先放弃了Zokinvy治制剂，目前已自组到Eiger OneCare，这将有助于顺利转化成Zokinvy商业供应。
在宾夕法尼亚州，Zokinvy通过应初审程序得到许可，该小儿目前也在放弃拉丁美洲小儿品管理局（EMA）的延缓分析报告。之前，Zokinvy已被宾夕法尼亚州FDA和欧洲联盟EMA获颁治制剂早衰症和早衰样核纤层酶病症的孤儿小儿会籍（ODD）、被FDA获颁超越一物会籍（BTD）和引人注目外科结核病症会籍（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层酶病症（PL）是一独特的、超引人注目、遗传性早衰出血性症，可引致成年人过早身体健康，延缓身为病变的幸存者。若不经治制剂，早衰症成年人将死于肺炎症，平均幸存者年龄组14.5岁。据估计，世界大约有400例早衰症成年人、200例PL成年人，其里大约180例成年人和身为已被早衰症研究课题慈善机构（The Progeria Research Foundation）核实，其里大约20人在宾夕法尼亚州、23人在拉丁美洲。
Zokinvy是一种肇始的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可堵塞早衰酶的法尼基化。该小儿是一种结核病症更正制剂，在早衰症成年人和身为里具备值得注意的共存其所。在早衰症病变里，Zokinvy将幸存者率降低了60%（p=0.0064），平均共存时间段增加了2.5年。最类似于的不良自由基是胃肠道自由基（呕吐、消化不良、恶心），大多数为轻度或里度（1级或2级）。许多早衰症病变已放弃了持续10年以上的Zokinvy治制剂。
早衰症（HGPS）是一种引人注目的、危险的成年人延缓身体健康的遗传出血性症。该病症是由编码核纤层酶A（lamin A）的LMNA遗传里的单位向量变异引来的，造成了法尼基化所致的、有毒性的早衰酶（progerin）。核纤层酶A是细胞核结构上支架的一部份，在细胞核结构上和功能不足之处造就不可忽视作用。早衰症成年人可能会会死于制大约数百万经常性身体健康的有所不同结核病症——静脉硬化，但甲状腺肿幸存者的平均年龄组为14.5岁。早衰症结核病症表现包括比较严重发育不全、硬皮病症样面部、全身脂肪疾病、脱发、关节挛缩、骨头风湿热、全身静脉粥样硬化延缓、高血压功能急剧下降和里风。据估计，在世界在世界上，大约有400例早衰症成年人病变。
早衰样核纤层酶病症（progeroid laminopathies）是由核纤层酶A（lamin A）和/或Zmpste24遗传的一系列变异引来的延缓身体健康的遗传，这些变异造成了不尽有所不同于早衰酶的法尼基化酶。虽然不造成了早衰酶，但这些遗传变异可能会会引致与早衰酶有隔开但有区别的结核病症表现。总的来说，在世界在世界上，早衰样核纤层酶病症的发病症率可能会高于早衰症。
lonafarnib是Eiger的公司从默沙东授权得到，该小儿是一种属性鲜明的、位处后期联合开发进度的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯化的处理过程作准备酶质的修饰。早衰酶是一种法尼基化的所致酶，被看来没法被接合，引致与核膜紧密结合，从而引致核膜形态的改变和随后的细胞损伤。lonafarnib可堵塞早衰酶的法尼基化，已被猜测可值得注意降低早衰症成年人的幸存者高风险。
除了治制剂早衰症和早衰样核纤层酶病症外，Eiger的公司也正在联合开发lonafarnib治制剂丁型乙型肾炎病症毒（HDV）染病症。2018年12月末底，FDA和EMA分别获颁了lonafarnib治制剂丁型乙型肾炎病症毒染病症（HDV）的超越一物会籍（BTD）和应小儿一物会籍（PRIME）。lonafarnib可抑制肾细胞内HDV脱氧核糖核酸的异戊二烯化步骤，在病症毒组装先决条件堵塞病症毒生殖。
来自多项II期癌症课题的数据集猜测了基于lonafarnib的方案治制剂HDV染病症者的和安全性，数据集显示，在先前未放弃治制剂（初治）的HDV染病症者里，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA水平降低≥2log10以及丙硫酸酸硫酸基转移酶（ALT）经常性化的联合主要终点，这反映了肾脏持续性和病症毒学；也的改善。目前，该小儿受制于一项关键性的HDV III期癌症课题里。
丁型乙型肾炎是由HDV染病症引来，是最比较严重的一种人类病症毒性乙型肾炎各种类型。丁型乙型肾炎仅在载有流感病症毒病症毒（HBV）的群体里作为共染病症而发生，引发比流感病症毒更比较严重的肾脏结核病症，并且可能会会延缓肾纤维化、肾癌和肾功能心肌梗塞。丁型乙型肾炎是一种比较严重制大约世界人类健康的结核病症，该病症可能会制大约世界大约1500万-2000万人。丁型乙型肾炎在世界不尽有所不同地区的流行状况截然不尽有所不同。据报道，在世界在世界上，大约4.3%-5.7%的慢性流感病症毒病症毒载有者存在HDV染病症。在某些地区，包括呼伦贝尔、里国、哈萨克斯坦、里亚、巴基斯坦、塞浦路斯、非洲、里东和南美等部份地区，慢性HBV染病症者里HDV的患病症率甚至更好，据报道，蒙古和巴基斯坦的HBV染病症者里HDV的患病症率将近60%（生一物谷Bioon.com）
文中出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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