经Janus关的蛋白激酶胺 (JAKi) 化疗后复发的或JAKi难治性（R/R）的自体溃疡病变病理肾功能不佳，总体生存不下 (OS)仅13-16个年底。Imetelstat 是一种原核胺。一项II期多中都心数据分析审核了Imetelstat常用中都高危风险的JAKi-R/R自体溃疡病变的和安全性。
受试病变被随机分分组，做Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg化疗，静滴，3周一次。主要三站是24从前的肠胃减缓不下（肠胃量缩小≥35%）和病征减缓不下（总病征评分下降≥50%）。次要三站包括OS和安全性。
A：所有随机分分组病变的OS；B：OS与自体溃疡变化或稳定的关的性
数据分析招募终止，做4.7 mg/kg Imetelstat化疗的病变被允许继续做9.4 mg/kg剂量化疗。24从前，9.4 mg/kg分组的肠胃减缓不下和病征减缓不下分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg分组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat化疗的病变中都，中都位OS为29.9个年底，40.5%的病变获了自体溃疡改善，而且42.1%的可审核病变的驱动基因的性状基因频不下下降。
溃疡改善和生物体基因频不下下降与OS关的。原核活性和原核逆转录酶总体的下降证明了靶标抑制，并与肠胃脏重排、病征重排和OS关的。最常见的不良重排是3/4级的可逆性血细胞下降。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药剂量的II期试验中都，不良风险的JAKi-R/R 自体溃疡病变可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）化疗中都获病理必需的病征减缓不下，且安全性良好。生命体圣万和自体溃疡审核表明，Imetelstat对恶性生化有选择性制约。一项验证性的III期数据分析即将同步进行中都。
原始出处：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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